[제약/바이오] 글로벌 세포·유전자치료제 시장 동향

세포·유전자치료제

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세포치료제와 유전자치료제를 포함하는 바이오의약품은 국가별로 정의를 내리고 있으나 그 정의가 통일된 것은 아니며, 나라별 정의와 규율이 다르다.

세포치료제는 세포의 조직과 기능을 복원시키기 위하여 살아있는 자가(autologous), 동종(allogenic), 또는 이종(xeno-geneic) 세포를 체외에서 증식·선별하거나 여타 한 방법으로 세포의 생물학적 특성을 변화시키는 등의 일련의 행위를 통해 치료 및 예방의 목적으로 사용되는 의약품을 말한다. 세포 종류에 따라 다양한 유형이 있으며 유전자 변형 유무를 기준으로 구분하기도 한다.

유전자치료제는 말 그대로 유전자를 조작하여 만든 치료제이다. 유전자 재조합 등의 유전자 조작을 이용하여 정상 유전자 및 치료 유전자를 시험자의 세포 안으로 이입시켜 결손 유전자를 교정하거나 세포에 새로운 기능을 추가하여 유전자 결함을 치료 또는 예방할 목적으로 제조된 의약품을 말한다. 유전자의 전달 방법에 따라 Ex-vivo, In-vivo 치료법으로 구분한다.

 

세포·유전자치료제 승인 현황

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2021년 4분기 기준에 의하면 전 세계적으로 승인된 세포·유전자치료제의 개수는 88개이며, 일반 세포치료제가 절반 이상을 차지하는 것으로 나타났다. 유전자가 변형되지 않은 일반 세포치료제는 안전성이 인정되어 가장 많은 55개 의약품이 승인되었다.

전 세계 세포·유전자치료제 투자액은 2022년 기준 전년 대비 44% 감소되었으나, 2019년 98억 달러 → 2020년 199억 달러 → 2021년 227억 달러로 지속적으로 증가하였다. 2022년 투자는 감소하였지만 미국과 유럽에서 6개가 허가되었고, 5개가 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가되어 성과를 창출하였다.

2022년 미국와 유럽에 승인된 세포·유전자치료제

세포·유전자치료제에 대해 2023년 1월 기준 2,220개 임상이 진행 중으로 알려져 있으며 북미지역이 43%, 아시아태평양(APAC)에서 38%, 유럽에서 18%가 진행되고 있다. 임상 3상은 202개가 진행 중이며, 유전자편집기술(CRISPR)을 통한 임상시험도 100개 이상이 진행 중이다. 적응증으로는 진행 중인 임상의 60%가 종양을 타깃으로 하고 있고 고형암과 혈액암의 비중은 거의 50%로 비슷하다.

전 세계 세포·유전자치료제 개발 기업은 1,457개사로 전년 대비 11% 증가하였고 이중 47.1%인 686개 사가 북미 지역에 소재하고 있다. 아시아태평양 지역에는 492개사, 유럽에는 244개사 기타 지역에는 35개 사가 세포·유전자치료제를 개발하고 있다. 이는 개발업체들이 치료제 생산할 수 있는 곳을 미국과 유럽에 많이 분포되어 있기 때문이다.  

• 2023년 선진국 세포·유전자치료제 개발 전망은 미국은 활발하지만 유럽은 다소 정체될 것으로 예상된다. 특히, 세계 최초로 유전자편집기술(CRISPR)을 이용한 유전자치료제가 허가받을 것으로 전망된다. 세계최초로 고형암에 대한 적응세포치료제(Adoptive cell therapy)와 뒤센느 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)이다.
• 미국에서는 2023년 최대 14개의 세포․유전자치료제 허가 여부가 결정되고 이중 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 예상되는 등 세계에서 가장 활발하게 임상 및 인허가가 진행 중이다. FDA는 많은 새로운 세포 및 유전자치료제에 대한 심사 역량과 전문성 확보를 위해 2022년 9월 기존 담당부서인 OTAP(Office of Tissues and Advanced Therapies)를 OTP(Office of Therapeutic Products)로 확대 개편하고, 현재 300명인 심사인력이 있으나 향후 5년에 걸쳐 약 100명 심사관을 추가로 채용할 계획이라고 밝혔다.
• 유럽은 첨단바이오의약품(ATMP)으로 허가받은 24개의 치료제 중 7개가 보험 급여 등의 이슈로 철수되었다. 또한, 2022년 한 해에만 임상 1상에 단지 3개만이 신규로 진입하였으며 이는 유럽에서 세포유전자치료제가 여전히 유전자변형생물체(GMO) 규제를 받고 있는 등 문제를 가지고 있기 때문인 것으로 알려졌다.

 

세포·유전자치료제 기업 M&A 상위 5개 사례

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참고문헌

1.khidi Brief (보건산업브리프) Vol. 352. 글로벌 세포·유전자치료제 시장 전망 및 오픈 이노베이션 동향

2. https://www.koreabio.org/board/board.php?bo_table=report&idx=216